По данным Фонда Паркинсона, это нейродегенеративное заболевание, которым страдают более 10 миллионов человек во всем мире, неизлечимо.Болезнь Паркинсона — это нарушение двигательной системы.
Четырьмя основными симптомами заболевания, которое медленно убивает человека, являются тремор, ригидность, постуральная нестабильность, а также нарушения равновесия и координации.
В случае этого заболевания белок альфа-синуклеина неправильно накапливается в клетках мозга, вызывая их разрушение и гибель. Однако исследователям было очень трудно исследовать этот белок, потому что он не имеет фиксированной структуры и меняет свою форму. Высокие уровни альфа-синуклеина, которые накапливаются в мозге, ускоряют процесс повреждения клеток, и исследователи пытаются найти способы замедлить выработку этого белка.
В 2014 году Марал Мурадян, директор Института неврологической терапии им. Ратгерса Роберта Вуда Джонсона, связался с Мэтью Диснеем, профессором химии в Scripps Research во Флориде, чтобы изучить новую идею лечения.
Метод Диснея заключается в размещении низкомолекулярных или подобных лекарственных соединений на структуре РНК (рибонуклеиновой кислоты). Оба сотрудника полагали, что инновационная технология может быть использована для разработки лекарственного средства, предназначенного для РНК-мессенджера, кодирующего белок, чтобы замедлить его выработку в мозге пациентов с болезнью Паркинсона. Если белок не может быть удален с помощью лекарств, РНК может быть жизнеспособной мишенью.
Во время своих исследований они обнаружили соединение, которое предотвращает накопление белка в мозге. Новое соединение, синуклеозид, снижает уровень альфа-синуклеина и защищает клетки мозга от токсического воздействия аномально свернутых белков, что позволяет предположить, что оно может замедлить прогрессирование заболевания.
Мурадян считает, что это лечение будет эффективным для пациентов на ранних стадиях заболевания с минимальными симптомами.
В настоящее время тестируется несколько способов лечения болезни Паркинсона на основе антител, которые, однако, может быть полезна на поздних стадиях заболевания, после того как накопления альфа-синуклеина уже сформировались.
Мурадиан также предполагает, что эта молекула может быть полезна для пациентов с деменцией, заболеванием, также вызванным накоплением альфа-синуклеина.
Концепция нацеливания на последовательности РНК для снижения продукции белка также может быть полезна для других нейродегенеративных болезней, таких как Альцгеймер.
По материалам: rutgers.edu